El principal factor diferencial de OrphaMed es su Plataforma Tecnológica ex-viTech (ex-vivo / Technology), que permite analizar ex-vivo, es decir en una muestra biológica estándar (como la sangre) recién extraída y fresca, el efecto de miles de fármacos en menos de 48 horas.

La plataforma tecnológica ex-viTech opera sobre la base de sofisticada tecnología de citometría de flujo ya existente. La citometría de flujo es una tecnología que existe desde hace más de 20 años, con la que se realizan rutinariamente la inmensa mayoría de los análisis de muestras de células de sangre o médula ósea frescas, principalmente con fines diagnósticos. Por lo tanto es una técnica contrastada, validada y fiable. De hecho, es la comúnmente utilizada para el diagnóstico de los cánceres hematológicos que estudiará la empresa de forma preferente.

La plataforma tecnológica ExviTech representa una plataforma completa que integra varios componentes encadenados para conseguir el rendimiento global necesario:

Plataforma tecnológica ExviTech (Ex vivo Technologies). Panel superior: Adaptación de instrumentos de citometría de flujo que evalúan células una a una para cribaje de miles de fármacos en muestras ex vivo, por ejemplo de sangre. Panel inferior: Plataforma completa ExviTech incluye robot de preparación de muestras, sistema en el panel superior (azul), base de datos ActivityBase, y análisis propietario bioinformático de resultados.

La plataforma tecnológica ExviTech consiste en automatizar los más sofisticados instrumentos de citometría de flujo hasta conseguir evaluar sistematica y rutinariamente miles de moléculas al día en muestras biológicas frescas humanas. Los instrumentos poseen tres láseres con técnicas desarrolladas que permiten medir 100 parámetros independientes por célula simultáneamente, y son los más rapidos existentes capaces de analizar decenas de miles de células de sangre por segundo. El resultado de evaluar miles de fármacos diariamente a este nivel implica analizar miles de millones de datos al día, para lo que se ha incorporado la base de datos de mayor capacidad para estas actividades de cribaje, ActivityBase, y desarrollado herramientas especiales de análisis bioinformático. Evaluar el efecto de miles de compuestos al dia en células es una actividad que se enmarca dentro del campo científico que se denomina “cribajes de alto rendimiento” (High Throughput Screening, HTS), que pueden llegar hasta el millón de compuestos por día, o más ajustadamente “cribajes de alto contenido” (High Content Screening, HCS) donde el número de compuestos evaluado es menor pero el contenido evaluado es mayor.

Es importante destacar que se trata de una tecnología formada por una plataforma integrada de cribaje industrial de fármacos validada y diseñada en San Diego (California) en los últimos seis años, cuyo equipo científico promotor de la tecnología precursora forma parte ahora del proyecto de OrphaMed. La empresa cuenta por lo tanto con el know-how necesario para explotar el potencial de la tecnología innovadora y pionera en España.

Si lo comparamos con otras técnicas presentes en el mercado hoy en día, vemos que nuestra plataforma permite evaluar el efecto de miles de fármacos para identificar nuevas indicaciones terapéuticas, mientras que la capacidad de la tecnología existente comercializada para evaluar fármacos en muestras ex vivo de pacientes similares con leucemias sólo permite el análisis del efecto de entre 10 y 20 fármacos o combinaciones de fármacos. Nuevas versiones están alcanzando volúmenes de cribaje de hasta 100-200 en la muestra fresca, pero carecen de capacidad de funcionamiento industrial sostenido, mientras que la plataforma tecnológica ExviTech ha funcionado durante 3 años como cadena integrada de producción industrial de cribaje.